當(dāng)下，我國每年新增罕見病患者20余萬人，其中約70%病發(fā)于兒童時(shí)期。既往國家已有許多投入與支持，但相關(guān)藥物仍然緊缺。全國人大代表、重慶醫(yī)科大學(xué)附屬兒童醫(yī)院教授李秋建議，加大兒童罕見病藥物研發(fā)生產(chǎn)力度，減輕兒童罕見病患者負(fù)擔(dān)。

李秋表示，目前，國內(nèi)兒童罕見病藥物市場(chǎng)主要存在三類問題。首先，兒童罕見病藥物的生產(chǎn)企業(yè)很少，較知名的專業(yè)化兒童藥品企業(yè)僅10余家，且90%以上的市場(chǎng)份額被少數(shù)外資企業(yè)占有。其次，醫(yī)治兒童罕見病的專用藥研發(fā)難、品種少、藥劑型缺乏。再次，兒童罕見病藥物的研發(fā)充滿了不確定性，藥物成本極高，藥品市場(chǎng)極為有限，投入巨資也未能確保研制出有效的治療藥劑。

李秋建議，要加大政策支持力度，出臺(tái)延長兒童藥品專利保護(hù)期的法規(guī)，給予或延長相關(guān)創(chuàng)新藥品的市場(chǎng)獨(dú)占期。在加大財(cái)政專項(xiàng)投入和給予稅收和價(jià)格優(yōu)惠的同時(shí)，進(jìn)一步優(yōu)化藥品審評(píng)審批，立縮短新藥上市時(shí)間。此外，還需要加強(qiáng)國際合作，鼓勵(lì)相關(guān)機(jī)構(gòu)與企業(yè)參與國際研發(fā)項(xiàng)目，引進(jìn)先進(jìn)技術(shù)。

李秋表示，為應(yīng)對(duì)藥物緊缺的燃眉之急，還需提升研發(fā)創(chuàng)新能力并完善生產(chǎn)供應(yīng)體系，既要加大基礎(chǔ)研究投入，鼓勵(lì)新藥研發(fā)，促進(jìn)成果轉(zhuǎn)化；還要給予本土兒童罕見病藥物企業(yè)一定政策支持，建立臨床急需藥物的國家儲(chǔ)備機(jī)制，加強(qiáng)市場(chǎng)監(jiān)管，保障用藥安全。

此外，為紓解兒童罕見病患者現(xiàn)實(shí)的社會(huì)困境，還要在提高罕見病藥物可及性、加強(qiáng)科普宣傳等方面做出持續(xù)努力。為進(jìn)一步減輕兒童罕見病患者負(fù)擔(dān)，未來需將更多藥物納入醫(yī)保，探索多元支付途徑；提高公眾對(duì)罕見病的認(rèn)知，倡導(dǎo)全社會(huì)關(guān)心、理解罕見病群體，有利于減少歧視，營造溫情的社會(huì)氛圍。

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